「核酸医薬品」は、遺伝情報を制御するDNAやRNAなどの物質を指す「核酸」を医薬品として利用したものです。これらにより、従来の低分子医薬品や抗体医薬では標的とすることができなかったmRNAやmiRNAなどの分子も標的とすることが可能となり、次世代医薬品として期待されています。これまで難治だった治療薬の創出につながると期待され、世界的に研究が活発に行われている。

一方で、核酸医薬品の開発には、「①生体内における核酸分子の不安定性」、「②副作用への懸念」、「③ドラッグデリバリーシステム（DDS）の難しさ」等の克服すべき課題があると指摘されている。また、核酸医薬品の開発においては、欧米企業による核酸の有力特許の独占により日本企業の開発が遅れており、日本の開発に支障を来している。

核酸医薬品の特徴

「核酸医薬品」は、従来の医薬品とは全く異なる作用機序をもつ次世代の創薬技術です。また、適度な分子量で製造が容易であり、抗体医薬品を上回る有効性と安全性を発揮できる可能性があることも特徴です。このような特徴から、核酸医薬は、これまで治療が困難であったがんや遺伝性疾患、さらにはインフルエンザやウイルス感染症などの疾患への応用が期待されています。

核酸医薬品の種類

DNAやRNAを利用した核酸医薬品には、ゲノムDNAからタンパク質が合成される段階の核酸（mRNAやmiRNAなど）を標的とするものと、タンパク質を標的とするものがあります。

核酸医薬品（予防・治療薬）の種類と特徴

核酸医薬品には、標的や作用機序に応じてさまざまな種類や特徴があります。